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市場需求少、研發成本高 罕見病用藥多依賴進口
來源：醫藥網發布時間：2013-12-16點擊：8082次
生意社12月16日訊 一個擁抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他們骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次張口呼吸對他們來說都是一種奢侈的淋巴管肌瘤??；肝脾腫大的“戈謝病”；一次磕碰都可能致命的血友??；爬次樓梯比登天還難的“藍嘴唇”病……這些都是普通人可能無法想象的罕見病，而目前罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。昨天，孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會在中國藥科大學召開，所謂“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此被形象地稱為“孤兒藥”。
“什么叫罕見??？”上海交大醫學院新華醫院內科主任李定國教授介紹說，目前國內專家學者對此達成的共識是：發病率萬分之一、患病率50萬分之一的病種。“中國罕見病患者絕大多數都是窮人，因為知識缺乏，有的家庭生了一個孩子有問題會再生一個，他們不知道罕見病80%是遺傳性疾病?！崩疃▏榻B，罕見病患者相對分散，人數不多，但是病種多，此外由于醫療保障的缺失，高昂的醫療費用患者根本負擔不起。治療罕見病的“孤兒藥”有多貴？李定國舉了個例子：“福布斯”排行榜曾統計出全世界最昂貴的9種藥，其中大部分都是孤兒藥。為何這么昂貴？“市場小，研發費用高，投入與收益不符，所以藥廠更愿意投入在其他大品種病上?！?/p>
“目前國際上通常認為罕見病大約有6000種左右，最可怕的是，這些病大多數能嚴重致殘致死，只有1%左右可以治療。但藥物價高普通人難以承受，比如戈謝病每年治療費用在200萬—400萬元左右，很多患者只能等死。”廣州婦女兒童醫療中心內分泌代謝科主任、廣東醫學會罕見病學會分主任委員劉麗說，罕見病患者相當分散，比如戈謝病整個廣東只有十來例，國內沒有相關藥品的研發，只能依賴全進口。
“截至去年，大陸上市的罕用藥數目是130個。”中國藥科大學國際醫藥商學院副院長丁錦希教授介紹說，美國自1983年作為全世界第一個實施《罕用藥法案》的國家，到去年上市罕用藥已經達到410個。
除了罕用藥數目少，對于高昂費用，在醫保保障上我國也顯得捉襟見肘，“2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品，其中能夠用于罕見病治療的僅有3種，我國上市的130種罕用藥中，進入國家醫保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報銷?！?/p>
在論壇上，丁錦希教授建議，完善罕用藥特殊上市保障制度的相應配套制度，在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應的鼓勵政策。另外，還要提升國家基本藥物目錄和醫保目錄內罕用藥的納入水平，或者可以設立專門的《罕用藥報銷目錄》，對于成本效益比較低的罕用藥，嘗試采取醫保、個人負擔、商業保險和民間捐資等多渠道救助方式。
對于罕用藥的保障前景，丁錦希教授介紹說，2012年1月，國務院發改委發布的《國家藥品安全“十二五”規劃》中指出“鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型研發”，“這代表了罕用藥的研發與生產已經正式納入了國家藥品規劃范疇。由此可見，保障罕用藥的可及性，是新醫改政策的重要制度目標。”
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